藥理作用
本品為主要作用于細胞S增殖期的嘧啶類抗代謝藥物，通過抑制細胞DNA的合成，幹擾細胞的增殖。阿糖胞苷進入人體後經激酶磷酸化後轉為阿糖胞苷三磷酸肌阿糖胞苷二磷酸，前者能強有力地抑制DNA聚合酶的合成，後者能抑制二磷酸胞苷轉變為二磷酸脫氧胞苷，從而抑制細胞DNA聚合及合成。
本品為細胞周期特異性藥物，對處于S期增殖期細胞的作用最敏感敏感，對抑制RNA及蛋白質合成的作用較弱。
功能主治
主要用于急性白血病：對急性粒細胞白血病療效最好，對急性單核細胞白
血病及急性淋巴細胞白血病也有效。一般均與其他藥物合并應用。對惡性淋巴瘤、肺癌、消化道癌、頭頸部癌有一定療效，對病毒性角膜炎及流行性結膜炎等也有一定療效。
用法用量
1.成人常用量（1）誘導緩解：靜脈注射或滴注一次按體重2mg/kg(或1-3mg/kg)，一日一次，連用10-14日，如無明顯不良反應，劑量可增大至一次按體重4-6mg/kg。（2）維持：完全緩解後改用維持治療量，一次按體重1mg/kg，一日1-2次，皮下注射，連用7-10日。
2.中劑量阿糖胞苷：中劑量是指阿糖胞苷的劑量為一次按體表面積0.5-1.0g/m2的方案，一般需靜滴1-3小時，一日2次，以2-6日為一療程；大劑量阿糖胞苷的劑量為按體表面積1-3g/m2的方案，靜滴及療程同中劑量方案。由于阿糖胞苷的不良反應随劑量增大而加重，有時反而限制了其療效，故現多偏向用中劑量方案。中或大劑量阿糖胞苷主要用于治療難治性或複發性急性白血病，亦可用于急性白血病的緩解後，延長其緩解期。由于不良反應較多，故療程中必須由有豐富經驗的醫生指導，并要有充分及時地支持療法保證方可進行。
3.小劑量阿糖胞苷：劑量為一次按體表面積10mg/m2，皮下注射，一日2次，以14-21日為一療程，如不緩解而患者情況容許，可于2-3周重複一療程，本方案主要用于治療原始細胞增多或骨髓增生異常綜合症患者，亦可治療低增生性急性白血病、老年性急性淋巴細胞白血病等。
4.鞘内注射：阿糖胞苷為鞘内注射防治腦膜白血病的第二線藥物，劑量為一次25-75mg，聯用地塞米松5mg，用2ml0.9%氯化鈉注射液溶解，鞘内注射，每周1-2次，至腦脊液正常。如為預防性則每4-8周一次。
不良反應
1.造血系統：主要是骨髓抑制，白細胞及血小闆減少，嚴重者可發生再生障礙性貧血或巨幼細胞性貧血；
2.白血病、淋巴瘤患者治療初期可發生高尿酸血症，嚴重者可發生尿酸性腎病；
3.較少見的有口腔炎、食管炎、肝功能異常、發熱反應及血栓性靜脈炎。阿糖胞苷綜合症多出現于用藥後6-12小時，有骨痛或肌痛、咽痛、發熱、全身不适、皮疹、眼睛發紅等表現。
注意事項
1.使用本品時可引起血清丙氨酸氨基轉移酶ALT（SGPT）、血及尿中尿酸量的增高；
2.下列情況應慎用：骨髓抑制、白細胞及血小闆顯著減低者、肝腎功能不全、有膽道疾患者、有痛風病史、尿酸鹽腎結石病史、近期接受過細胞毒藥物或反射治療；
3.用藥期間應定期檢查：周圍血象、血細胞和血小闆計數、骨髓塗片以及肝腎功能。
4.孕婦及哺乳期婦女忌用。
