試用保障
為确保臨床試驗中受試者的權益，須成立獨立的倫理委員會，并向國家食品藥品監督管理局備案。倫理委員會應有從事醫藥相關專業人員、非醫藥專業人員、法律專家及來自其他單位的人員，至少五人組成，并有不同性别的委員。倫理委員會的組成和工作不應受任何參與試驗者的影響。
試驗方案需經倫理委員會審議同意并簽署批準意見後方可實施。在試驗進行期間，試驗方案的任何修改均應經倫理委員會批準；試驗中發生嚴重不良事件，應及時向倫理委員會報告。在藥物臨床試驗的過程中，必須對受試者的個人權益給予充分的保障，并确保試驗的科學性和可靠性。受試者的權益、安全和健康必須高于對科學和社會利益的考慮。倫理委員會與知情同意書是保障受試者權益的主要措施。
概述
藥物臨床試驗是确證新藥有效性和安全性必不可少的步驟。進行藥物臨床試驗需要多種專業技術人員的合作。一個好的臨床研究隊伍不僅應包括醫學、藥學、藥理學、生物學、生物統計學等專業人員，還應包括非醫學專業的但富有經驗的文檔管理人員。為了充分發揮這些人員的作用，他們應當充分了解藥物臨床試驗的研究過程和有關的法規、标準和原則。由于藥物臨床研究的方法、手段、目的的特殊性，例如，需要人類受試者的參與、藥物臨床試驗的資料和結果需要經過藥品監督管理部門的審批等，藥物臨床研究與一般的科學研究不同，需要滿足更多的條條框框，遵循更多的原則。
可以講，一個富有臨床治療經驗的好醫生，未必就是一個合格的臨床研究者。準備和正在參與臨床研究的醫生及有關人員應當首先了解開展臨床研究的基本原則、理念和法規要求，才能保證在将來的工作中處于主動地位。
概括地講，所有藥物臨床試驗必須遵循下列三項基本原則：
· 倫理道德原則；
· 科學性原則；
· GCP與現行法律法規。
準備條件
進行藥物臨床試驗必須有充分的科學依據。在進行人體試驗前，必須周密考慮該試驗的目的及要解決的問題，應權衡對受試者和公衆健康預期的受益及風險，預期的受益應超過可能出現的損害。選擇臨床試驗方法必須符合科學和倫理要求。
進行臨床試驗前，必須提供試驗藥物的臨床前研究資料，包括處方組成、制造工藝和質量檢驗結果。所提供的臨床前資料必須符合進行相應各期臨床試驗的要求，同時還應提供試驗藥物已完成和其它地區正在進行與臨床試驗有關的有效性和安全性資料。臨床試驗藥物的制備，應當符合《藥品生産質量管理規範》。
所有研究者都應具備承擔該項臨床試驗的專業特長、資格和能力，并經過培訓。臨床試驗開始前，研究者和申辦者應就試驗方案、試驗的監查、稽查和标準操作規程以及試驗中的職責分工等達成書面協議。
藥物臨床試驗的準備條件概括如下：
·獲得CFDA審批的藥品臨床試驗批件
·符合規範的藥檢報告
·内容齊備的研究者手冊
·具有資格的藥物臨床研究機構
·合格的研究人員
·規範化設計的新藥臨床試驗方案
·制定可操作的标準操作規程（簡稱SOP）
規範内容
法規規範
為了促進各國臨床試驗規範化的發展，1996年在日本召開的ICH會議制訂出了第一個ICH文件，這個文件不僅将美國、歐洲和日本的法規結合在一起，也将北歐國家、澳大利亞、加拿大和世界衛生組織的規範包含在内。ICH文件是全球性的臨床試驗指導原則。在規範化法規的指導下，臨床試驗既保護了受試者的安全，又科學地證明了新藥的有效性。
1998年3月2日，中華人民共和國《藥品臨床試驗管理規範》(試行)出台，于1999年9月1日正式實施。又于2003年9月1日重新頒布并改名為《藥物臨床試驗質量管理規範》。我國藥品臨床試驗管理規範的制定，也參照了WHO(世界衛生組織)和ICH的臨床試驗指導原則，其中各項要求基本實現與國際接軌。這一規範的頒布，必将促進我國藥品臨床試驗盡快達到國際水平，推動我國的新藥盡快走向世界。
程序規範
1．新藥臨床研究必須由國家食品藥品監督管理總局（簡稱CFDA）審查批準。
2．必須在國家食品藥品監督管理局認可的“藥物臨床試驗機構”進行。
3．必須由有資格的醫學專家主持該項臨床試驗。
4．必須經獨立倫理委員會的審查批準，确認該項研究符合倫理原則，并對臨床試驗全過程進行監督以及确保受試者的合法權益。
5．所有患者參加新藥臨床研究前，都有充分的知情權，并簽署知情同意書。
6．抗腫瘤藥物的臨床研究，通常選擇經常規标準治療無效的患者。
7．進行臨床研究的新藥應免費提供給受試者。
重要意義
對于藥品來說，臨床試驗的重要性要遠大于臨床前的實驗研究（但臨床前研究也很重要，因為他們都是新藥開發中不可缺少的環節），因為藥品的最基本屬性--有效性及安全性最終都是靠它檢驗的。據統計，國外研究一個一類新藥從基礎研究開始直到獲得承認、生産上市，一般需要10年以上的時間，每個新藥的平均開發費用約為12億美元，而其中，所花的費用及時間70%以上是花在臨床研究上，可見臨床試驗的重要性。
新藥的臨床研究十分重要。一方面新藥藥效的評價，因試驗動物不同有所差異；在動物身上的反應和在人體上的反應有所不同。另一方面，在動物和人體上的毒性反應亦有所不同。可以說，無論從有效性和安全性，還是從資金投入上講，臨床試驗都非常重要。一個新藥的确定，最終還是需要依靠人做試驗。所以，臨床試驗必須更為慎重，防止嚴重毒副作用發生，也要防止生産無效甚至有害的藥品。
分期實驗
I期臨床試驗
初步的臨床藥理學及人體安全性評價試驗，為新藥人體試驗的起始期，又稱為早期人體試驗。I期臨床試驗包括耐受性試驗和藥代動力學研究，一般在健康受試者中進行。其目的是研究人體對藥物的耐受程度，并通過藥物代謝動力學研究，了解藥物在人體内的吸收、分布、消除的規律，為制定給藥方案提供依據，以便進一步進行治療試驗。
人體耐受性試驗(clinical tolerance test) 是在經過詳細的動物實驗研究的基礎上，觀察人體對該藥的耐受程度，也就是要找出人體對新藥的最大耐受劑量及其産生的不良反應，是人體的安全性試驗，為确定II期臨床試驗用藥劑量提供重要的科學依據。
人體藥代動力學研究( clinical pharmacokinetics) 是通過研究藥物在人體内的吸收、分布、生物轉化及排洩過程的規律，為II 期臨床試驗給藥方案的制訂提供科學的依據。人體藥代動力學觀察的是藥物及其代謝物在人體内的含量随時間變化的動态過程，這一過程主要通過數學模型和統計學方法進行定量描述。藥代動力學的基本假設是藥物的藥效或毒性與其所達到的濃度（如血液中的濃度）有關。
I 期臨床試驗一般從單劑量開始，在嚴格控制的條件下，給少量試驗藥物于少數（10〜100例）經過謹慎選擇和篩選出的健康志願者(對腫瘤藥物而言通常為腫瘤病人），然後仔細監測藥物的血液濃度、排洩性質和任何有益反應或不良作用，以評價藥物在人體内的藥代動力學和耐受性。通常要求志願者在研究期間住院，每天對其進行24h的密切監護。随着對新藥的安全性了解的增加，給藥的劑量可逐漸提高，并可以多劑量給藥。
II期臨床試驗
II期臨床試驗為治療作用初步評價階段。其目的是初步評價藥物對目标适應症患者的治療作用和安全性，也包括為III期臨床試驗研究設計和給藥劑量方案的确定提供依據。此階段的研究設計可以根據具體的研究目的，采用多種形式，包括随機盲法對照臨床試驗。
本期臨床研究重點在于藥物的安全性和療效。應用安慰劑或已上市藥物作為對照藥物對新藥的療效進行評價，在此過程中對疾病的發生發展過程對藥物療效的影響進行研究；确定III期臨床試驗的給藥劑量和方案；獲得更多的藥物安全性方面的資料。
III期臨床試驗
治療作用确證階段。其目的是進一步驗證藥物對目标适應症患者的治療作用和安全性，評價利益與風險關系，最終為藥物注冊申請的審查提供充分的依據。試驗一般應為具有足夠樣本量的随機盲法對照試驗。
本期試驗的樣本量要遠大于比前兩期試驗，更多樣本量有助于獲取更豐富的藥物安全性和療效方面的資料，對藥物的益處/風險進行評估，為産品獲批上市提供支撐。
該期試驗一般為具有足夠樣本量的随機化盲法對照試驗（random control trial, RCT)。臨床試驗将對試驗藥物與安慰劑（不含活性物質）或已上市藥品的有關參數進行比較。試驗結果應當具有可重複性。
III期臨床試驗的目标是：
· 增加患者接觸試驗藥物的機會，既要增加受試者的人數，還要增加受試者用藥的時間；
· 對不同的患者人群确定理想的用藥劑量方案；
· 評價試驗藥物在治療目标适應症時的總體療效和安全性。
該階段是臨床研究項目的最繁忙和任務最集中的部分。
IV期臨床試驗
一種新藥在獲準上市後，仍然需要進行進一步的研究，在廣泛使用條件下考察其療效和不良反應。上市後的研究在國際上多數國家稱為“ IV期臨床試驗”。
在上市前進行的前三期臨床試驗是對較小範圍、特殊群體的病人進行的藥品評價，病人是經過嚴格選擇和控制的，因此有很多例外。而上市後，許多不同類型的病人将接受該藥品的治療。所以很有必要重新評價藥品對大多數病人的療效和耐受性。在上市後的IV期臨床研究中，數以千計的經該藥品治療的病人的研究數據被收集并進行分析。在上市前的臨床研究中因發生率太低而沒有被發現的不良反應就可能被發現。這些數據将支持臨床試驗中巳得到的數據，可以使藥廠讓醫生能夠更好地和更可靠地認識到該藥品對“普通人群” 的治療受益-風險比。
正規的IV期臨床試驗是藥品監管部門所要求的，其研究結果要求向藥品監管部門報告。但是新藥的開發廠商，特别是其市場拓展或銷售為了促銷的目的往往會組織一些所謂的播種研究（seeding study)或市場研究(marketing trial), 主要目的是通過這些研究讓更多的醫生了解其新産品并鼓勵醫生處方，為此，他們經常要将剛上市新藥和同類競争藥品相比較，這樣的研究往往在試驗方案設計、實施及研究結果評價和報道上不夠規範和科學，在許多國家是被藥品法規明令禁止的。
進行上市後研究的另一目的是進一步拓寬藥品的适應症範圍。在産品許可證中清楚地限定了藥品的适應症，該藥品也可能用于除此之外的其他适應症，但必須首先有臨床試驗的數據。例如，一種治療關節炎疼痛的新藥，可進行用其治療運動損傷、背痛、普通疼痛等的臨床試驗來拓寬其适應症範圍。
如果這些試驗表明在治療這些病症時确實有效，那麼就可以申請增加該藥品的适應症。這種研究就拓寬了藥品的使用範圍，從而可以增加該藥品潛在的市場和銷售額。在有的國家将這種新适應症的臨床研究也歸為“ IV期臨床試驗” ，但也有國家将其稱為“III期臨床試驗B” (Phase IIIB) , 那麼相應的第一适應症的III期臨床試驗就被稱為“ III期臨床試驗A” (Phase IIIA)。
生物等效性試驗
用生物利用度研究的方法，以藥代動力學參數為指标，比較同一種藥物的相同或者不同劑型的制劑，在相同的試驗條件下，其活性成份吸收程度和速度有無統計學差異的人體試驗。
