層次
根據标靶的不同，藥物靶向可分為幾個層次：
1、組織器官水平
使藥物選擇性的蓄積在腫瘤組織、炎症部位、或心肝脾肺等特定器官内，從而減少全身性的不良反應。目前針對腫瘤組織的靶向化療藥物是研究的一大熱點，如針對腫瘤缺氧、低pH、新生血管密集等特定環境設計的靶向藥物能夠提高腫瘤組織内的藥物濃度，顯着改善腫瘤化療的效果。
2、細胞水平
利用病變細胞表面的某些特定受體，在藥物或其載體表面修飾與該受體特異性結合的配體（如抗體、多肽、糖鍊、核酸适配體、或其他小分子等），使藥物能夠精确地定位到病變細胞并将其殺傷，而對正常細胞則不産生明顯的毒害作用。
3、亞細胞水平
很多藥物（如核酸藥物、大多數蛋白藥物、及部分小分子藥物）需要進入細胞内部，或者在特定細胞器（如線粒體、細胞核）内才能發揮作用。穿膜肽、核定位序列(Nuclearlocalizationsequence)等是目前研究較多的靶向組件。
機理
根據靶向機理的不同，藥物靶向可分為被動靶向、主動靶向、物理靶向等幾類：
1、被動靶向
被動靶向制劑是指利用特定組織、器官的生理結構特點，使藥物在體内能夠産生自然的分布差異，從而實現靶向效應。被動靶向多依賴于藥物或其載體的尺寸效應：如大于7μm的微粒通常會被肺部的小毛細管以機械濾過方式截留，被單核細胞攝取進入肺組織或肺氣泡；大于200nm的微粒則易被脾髒和肝髒的網狀内皮系統吞噬。被動靶向中最廣為人知的是EPR效應（EnhancedPermeabilityandRetentioneffect），其基于實體腫瘤與正常組織中微血管結構的不同：正常微血管内皮間隙緻密、結構完整，大分子及大尺寸顆粒不易透過血管壁；而實體瘤組織中的新生血管較多且血管壁間隙較寬、結構完整性差，淋巴回流缺失。這種差異造成直徑在100nm上下的大分子類藥物或顆粒物質更易于聚集在腫瘤組織内部，從而實現靶向效果；除此之外，利用腫瘤部位特殊的pH、酶環境，以及細胞内的還原環境等，也可以實現藥物在特定部位的釋放，達到靶向給藥的目的。
2、主動靶向
主要是指賦予藥物或其載體主動與靶标結合的能力，主要手段包括将抗體、多肽、糖鍊、核酸适配體等能夠與靶标分子特異性結合的探針分子通過化學或物理方法偶聯到藥物或其載體表面，從而實現靶向效果。
3、物理靶向
利用光、熱、磁場、電場、超聲波等物理信号，人為調控藥物在體内的分布及釋藥特性，實現對病變部位的靶向。
适用人群
靶向藥物的特點決定了其尤其适合身體虛弱的晚期患者使用，因為這類患者的身體狀況無法承受化療放療帶來的副作用（身體虛弱，副作用很可能會成為壓垮患者的最後一根稻草），又不能通過手術對病竈進行清除（病竈已經發生擴散，很難徹底排查并切除）。
分類
小分子藥物
小分子藥物通常是信号傳導抑制劑，它能夠特異性地阻斷腫瘤生長、增殖過程中所必需的信号傳導通路，從而達到治療的目的。例如諾華制藥生産的用于治療慢性粒細胞白血病和腸胃基質瘤的格列衛（Gleevec，通用名Imitinib）、以EGFR（表皮生長因子受體）為靶點的用于治療非小細胞肺癌（NSCLC）的阿斯利康生産的易瑞沙（Iressa，通用名Gefitinib）和德國默克的特羅凱（tarceva，通用名Erlotinib）均屬此類，并已進入臨床應用。美國千年制藥公司生産的Velcade（通用名bortezomib）是細胞凋亡誘導劑，也屬于小分子藥物。
單克隆抗體
例如用于治療HER2基因陽性（過量表達）的乳腺癌的赫塞汀（Herceptin，通用名Trastuzumab）、以EGFR為靶點的結腸癌和非小細胞肺癌治療藥物愛必妥（Erbitux，通用名Cetuximab）等。這類藥物是通過抗原抗體的特異性結合來識别腫瘤細胞的。
從通用名的後綴上來看，單克隆抗體類靶向藥物以“-mib”為後綴，而酪氨酸激酶類靶向藥物以“-nib”為後綴。
除上述列舉的已經進入臨床使用的靶向藥物外，另外還有多種靶向藥物正在開發中。
使用
靶向藥物一般單獨使用或和化療藥物配合使用。對于已經經過充分臨床驗證的靶向藥物，在臨床上可用作一線、二線、三線治療，而對于新的靶向藥物，盡管已有資料表明其有效性，但還未經過充分的臨床驗證，一般用于二線、三線治療（即常規化療無效後的治療）。靶向藥物的使用，應該在醫生的指導下科學用藥。當臨床上已經顯示靶向藥物已經沒有明顯效果時（例如連續用藥一年後），說明癌細胞已經産生了耐藥性，這時應停止使用靶向藥物或更換治療方案。
靶向藥物的價格仍高于常規化療藥物，這在一定程度上限制了靶向藥物的推廣。但相信随着科技的進步，其價格會降低，種類會增加，靶向藥物将會成為一類能夠帶來更好療效、更少痛苦的癌症治療藥物。
進展
FDA已經批準的以藥物基因組學為基礎的抗瘤藥物的靶向治療藥物名單列舉如下：
1997年11月，利妥昔單抗（抗CD20單克隆抗體）獲準用于治療複發性或頑固性低度或濾泡性非霍奇金淋巴瘤。這也是FDA獲準治療腫瘤的第一個單克隆抗體；
1998年9月，曲妥珠單抗（抗HER2單克隆抗體）獲準用于治療轉移性乳腺癌；
2001年10月，甲磺酸伊馬替尼（酪氨酸激酶抑制劑）獲準用于治療慢性粒細胞性白血病（CML）；
2002年9月，Tarceva獲準作為标準方案治療無效的晚期NSCLC的二線或三線治療方案。
2003年5月，吉非替尼（抗表皮生長因子單克隆抗體）獲準用于治療晚期非小細胞肺癌（NSCLC）；
2004年2月，西妥昔單抗（抗表皮生長因子單克隆抗體）獲準用于治療轉移性結直腸癌 。
相關
靶向藥物中，肺癌靶向藥物易瑞沙、特羅凱和慢性髓性白血病治療藥物格列衛賣得最火。但據了解，這些抗癌藥物目前在中國國内并沒有生産，完全依靠從歐美醫藥公司進口。據一家正規國營藥店的報價，易瑞沙每盒5400多元，一個月需3盒至少15000元；特羅凱每盒19800多元，一個月需服用一盒；格列衛每盒11500多元，一個月服2盒至少23000元。
相比之下，“印度版”抗癌藥就便宜得多。印度第一大藥業公司Natco生産的易瑞沙、特羅凱、格列衛等，價格大約是正版歐美藥物的1/5~1/10。如“印度版”的易瑞沙，價格約為1800元一盒，特羅凱為4500元一盒，格列衛則為1800元一盒，且每盒均為30天的藥量。
這種價格上的明顯差異，就造成了印度版抗癌藥物在中國國内市場上的非法流通。“印度版”抗癌藥的銷售大多通過網絡代購的形式進行，負責代購的主要是在印度工作的中國人，中間商販基本都活躍在網絡上，不與客戶直接接觸。但是這些代購網站都沒有“互聯網藥品經營許可證”，并沒有在網上售藥的資格。
事實上，“印度版”抗癌藥的問題并不僅僅在于法律上，它們的療效到底有沒有保障，各方面都無法做出判斷。多名接受記者采訪的三甲醫院腫瘤科專家均不願評價“印度版”藥物的療效，他們認為，由于無法掌握這些藥的臨床試驗數據，别說療效，就連安全性都不敢保證。近年來，他們已陸續碰到因為使用不正規藥物而出現副作用的病人。按照印度醫學界做的臨床研究顯示，這些藥對于某些患者不僅沒有療效，甚至還可能誘發第二腫瘤。
故此，醫學專家呼籲患者及家屬，靶向藥物的選擇，一定要慎之又慎。
肺癌靶向藥物種類
1、一代易瑞沙（吉非替尼）、特羅凱（厄洛替尼）、凱美納（埃克替尼）等三種；n 2、二代靶向藥主要有2992（阿法替尼），阿西替尼、凡德他尼和T藥等四種；n 3、介于二代和三代之間即二代半的靶向藥主要有184（卡博替尼）、280、120、1120（尼達尼布）、299804（達克替尼）、7080（樂伐替尼）等六種；n 4、三代藥主要有1686、4002、9291（奧西替尼）、3759等四種；n 5、再還有一個是ALK基因突變的一代克唑替尼、二代AP26113、三代3922、378等。
